美國(guó)發(fā)起人類體細(xì)胞基因組編輯計(jì)劃 開發(fā)體細(xì)胞中更安全基因組編輯方法

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)于 2018 年成立了 SCGE 組織，并在六年內(nèi)為該計(jì)劃撥款 1.9 億美元。迄今為止，該組織共包括來(lái)自 38 個(gè)機(jī)構(gòu)的 72 名主要研究人員，他們正在研究 45 個(gè)重大項(xiàng)目。

據(jù)英國(guó)《自然》雜志上周刊登的文章，NIH 與 SCGE 聯(lián)合會(huì)日前發(fā)起人類體細(xì)胞基因組編輯計(jì)劃，旨在開發(fā)在體細(xì)胞中更安全，更有效的基因組編輯方法。

據(jù)稱，該項(xiàng)目在開發(fā)新技術(shù)、確定人類細(xì)胞中基因組編輯的功能及后果的同時(shí)，秉持嚴(yán)謹(jǐn)且創(chuàng)新的方法，對(duì)各種技術(shù)加以驗(yàn)證，以加速科學(xué)界對(duì)多種疾病新療法的臨床開發(fā)。

IT之家了解到，該項(xiàng)目成員美國(guó)威斯康星大學(xué)、馬薩諸塞大學(xué)的聯(lián)合研究團(tuán)隊(duì)發(fā)表觀點(diǎn)文章，并介紹了相關(guān)計(jì)劃：

他們將開發(fā)新技術(shù)以誘導(dǎo)和評(píng)估基因組編輯，確定人類細(xì)胞中基因組編輯的下游功能后果;

通過(guò)對(duì)小型動(dòng)物和大型動(dòng)物的第三方測(cè)試進(jìn)行驗(yàn)證;

將 “組裝”好的 SCGE“工具包”及應(yīng)用所產(chǎn)生的知識(shí)可視化，加速研究人員對(duì)各種疾病新療法的臨床開發(fā)。

刊文指出，這個(gè)項(xiàng)目將會(huì)嚴(yán)格關(guān)注體細(xì)胞編輯，重點(diǎn)包括兩方面：一是從細(xì)胞核內(nèi)的 DNA 到細(xì)胞內(nèi)其他地方的核酸;二是不改變 DNA 或 RNA 序列，以產(chǎn)生染色質(zhì)結(jié)構(gòu)的靶向改變?yōu)槟繕?biāo)的表觀基因組編輯。